Как сообщили в американской фармацевтической компании Alexion Pharmaceuticals, Inc., Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило орфанный статус препарату для лечения гипофосфатазии (HPP) asfotase alfa, сообщает RTT News. Гипофосфотазия – генетическое хроническое и прогрессирующее ультра-редкое метаболическое заболевание, характеризующееся минерализацией кости. При этом заболевании у пациентов наблюдаются ломкость и деформация костей, мышечная слабость, судороги, дыхательная недостаточность и не исключены случаи преждевременной смерти. Asfotase alfa – препарат ферментозаместительной терапии. Орфанный статус присваивается лекарственным препаратам и изделиям медицинского назначения, предназначенным для лечения серьезных заболеваний, от которых страдает менее 50 тыс. человек. Орфанный статус дает разработчикам определенные льготы и выгоды, в т.ч. приоритетное рассмотрение при регистрации и 10-летний период патентной защиты, если продукт будет одобрен для орфанного показания.
Телефон: 8-800-201-06-01 (звонок бесплатный)
/ Пн-Пт, с 9.00 до 18.00 Мск /