Комбинация двух лекарственных средств, разработанных компанией Vertex, оказалась эффективна в терапии муковисцидоза. Результаты клинических исследований лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) опубликованы в New England Journal of Medicine.

В III фазе КИ приняли участие 1108 человек старше 12 лет, страдающие муковисцидозом. В зависимости от группы пациенты получали лумакафтор (600 мг один раз в день или 400 мг каждые 12 часов) в комбинации с ивакафтором (250 мг каждые 12 часов) или плацебо. Терапия продолжалась 24 недели. Для оценки эффективности лечения проводился тест на объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1).

Согласно результатам испытаний, среди пациентов, принимавших лумакафтор и ивакафтор, на 30-39% реже наблюдались случаи обострений. Также отмечалось значительное улучшение показателей FEV1 вне зависимости от дозировки лекарственных средств. Авторы исследования отмечают, что частота побочных эффектов терапии была сравнима с показателями плацебо-группы.

Ивакафтор представлен на рынке под торговым наименованием Калидеко. Препарат был зарегистрирован Администрацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 2012 году для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки.

Лумакафтор является экспериментальным средством компании Vertex. Препарат был разработан для лечения муковисцидоза среди пациентов с мутацией F508del белка CFTR. Ожидается, что лекарственное средство может быть одобрено FDA уже в июле текущего года.

Источник http://www.remedium.ru