5 декабря в Минздраве состоялось заседания комиссии Министерства здравоохранения Российской Федерации по формированию перечней лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи.

Информация об орфанных препаратах на английском языке,

опубликованная EURORDIS.

Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных

В октябре 2014 по данным Eurordis

ОРФАННЫЕ ПРЕПАРАТЫ — НОВАЯ КАТЕГОРИЯ НА ФАРМРЫНКЕ

Роза Ягудина о росте количества орфанных препаратов и их

роли в лечении пациентов

Досье КС

Роза Исмаиловна Ягудина, доктор фармацевтических наук, профессор, зав. кафедрой организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики, зав. лабораторией фармакоэкономических исследований Первого МГМУ им. И. М. Сеченова (Москва), главный редактор журналов «Фармакоэкономика» и «Современная организация лекарственного ­обеспечения».

Нередкие редкие заболевания

Орфанные препараты используются для лечения редких (орфанных, «сиротских») заболеваний. Казалось бы, если заболевание редкое, то встретить его в популяции пациентов очень сложно. Это действительно так, но парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

Лечение пациентов с редкими заболеваниями связано с использованием ряда лекарственных препаратов, которые тоже можно назвать «редкими». В англоязычном варианте для подобных лекарственных средств используется определение «сиротские лекарства» – «orphan drugs» («orphan» - сирота).

Производство таких лекарств невыгодно с коммерческой точки зрения, и их распространение не укладывается в общие правила рынка потребителей. Процесс, начинающийся с открытия какого-либо нового химического соединения или выделения активного биологического вещества, и заканчивающийся выпуском нового лекарственного препарата, поступающего в продажу, имеет несколько особенностей. Во-первых, он занимает довольно много времени - в среднем около 10 лет, во-вторых, он дорогой - оценивается в десятки миллионов евро, и, в-третьих, это трудно предсказуемый процесс – в среднем из 10 тестируемых молекул только одна будет иметь терапевтический эффект.

Если учитывать эти факторы, то становится очевидным, что продажа лекарственных препаратов, необходимых для лечения относительно небольшого числа людей, не может компенсировать затраты на их разработку и внедрение. В случае же, если цены на эти лекарства будут достаточно высокими, чтобы эти затраты оправдать, для самих пациентов эти лекарства будут абсолютно недоступны.

Таким образом, «редкие лекарства» можно определить как лекарства, которые необходимы в здравоохранении, но в которых, по экономическим расчетам, не заинтересована фармакологическая индустрия.

В категорию «редких» можно также отнести те лекарственные препараты, для которых разработаны схемы применения при лечении часто встречающихся заболеваний, но отсутствуют схемы для применения их в случае других, более редких, заболеваний.