Компания Intellia Therapeutics представила результаты фазы 1–2 клинических испытаний препарата NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека — редкого генетического заболевания, при котором стресс или травмы могут вызывать отеки. Принцип работы препарата основан на CRISPR-терапии in vivo, в его состав входят липидные наночастицы, несущие РНК. Не было выявлено значительных побочных эффектов, и у десяти пациентов, которые получили препарат, количество приступов заболевания снизилось в среднем на 95% за 16 недель наблюдения.



Источник - PCR News