Фонд помощи тяжелобольным детям «Круг добра» включил в перечень заболеваний хроническую реакцию «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и атрофию зрительного нерва Лебера (НОНЛ), сообщают «Ведомости».

«Круг добра» также вынес на утверждение попечительским советом препараты белумосудил для лечения РТПХ и идебенон для терапии НОНЛ.

РТПХ является иммуноопосредованным заболеванием, которое может возникнуть после 100 дней с момента трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), отмечает пресс-служба фонда. По экспертным данным, в 2022 г. количество ТГСК у детей в России составило 860 случаев, и, по статистике, РТПХ может развиться у 30-40% всех реципиентов аллогенной ТГСК.

НОНЛ характеризуется атрофией зрительного нерва и потерей зрения. Оно может проявиться в возрасте от 12 до 35 лет. Заболевание включено в перечень орфанных заболеваний Минздрава Российской Федерации и встречается в одном случае на 27 000-45 000 населения. Без лечения оно приводит к инвалидности в 100% случаев.

На финансирование «Круга добра» в 2024-2026 гг. направят более 175 млрд руб. из федерального бюджета.

В декабре 2023 г. «Круг добра» включил в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) и препарат для его терапии эмапалумаб, а также еще один препарат сиролимус для пациентов с туберозным склерозом.

Источник - Ремедиум