Минздрав одобрил «Зенпозайм» - препарат для терапии Ниманна-Пика

Он содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент, уменьшая накопление сфингомиелина в органах пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы. Препарат одобрен для лечения наследственной болезни Ниманна — Пика A/B и B типов.

В настоящее время это единственный одобренный метод лечения указанного заболевания. В США препарат был одобрен FDA в августе 2022 года в качестве первого специфического лечения болезни.

Информация об этом опубликована в Госреестре лекарственных средств.